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观点脐带血干细胞真能治疗儿童自闭症,或安慰剂作用

2019-09-18 16:53:41  阅读:3414+

原标题:|观念|脐带血干细胞真能医治儿童自闭症, 或安慰剂作用

到目前为止,儿童自闭症依然没有用药物或办法治好。所谓膳食疗法、特别饮食,乃至肠道微生物菌群疗法或许对某个人有些影响,可是从医学评价依然是无清晰作用。一向都有人笃信誉干细胞医治儿童自闭症。

让我们看看争辩焦点和重视的问题:

需求整理的核心问题:

源于自己脐带血干细胞给患儿是否安全?

在无平行对照前提下,怎么评价临床作用? 或安慰剂作用?

宣扬的成功事例是否契合道德?有科学依据或只是是个人传说?实践上,干细胞医治并没有那样奇特有用或耐久的作用。

从一个实践事例说起

4岁的Aaron被确诊有自闭症,妈妈Dorinda一向婉拒药物医治和行为疗法,但期望测验其他立异办法。

Aaron的症状体现为重复行为,如手抖、继续肠胃不适、多动和对食物过敏。当Aaron9岁时,妈妈决议测验干细胞医治。她的主意很简单,期望为儿子做些新测验。

她来到坐落巴拿马的一家干细胞研讨组织,让Aaron参与那里的一项临床实验(留意:是临床实验,不是临床医治!)。在此过程中,Aaron被输注了捐献的脐带血干细胞。

在美国,脐带血干细胞用于医治性研讨仍属违法。所以,她只能带着孩子来巴拿马参与这项研讨性医治实验。每次就诊费1,800美元。

该研讨组织的科学家曾在《干细胞转化医学》杂志上宣布了小规模临床实验研讨成果,标明这种脐带血干细胞输注关于患有自闭症儿童是安全的。临床实验报导了20名自闭症儿童参与了临床实验,但那项实验并没有规划对照组(即自闭症儿童不承受干细胞医治组)。

因而,从临床实验规划的金规范看,无法评价临床医治的有用性。可是,宣布的研讨成果是:关于自闭症患儿的运动技术和交际行为有所改善。

该干细胞研讨组织创始人,首席研讨员Neil Riordan表明:该项医治性调查成果预示了潜在的临床作用。虽然有同行质疑让患者家庭自费参与临床实验是否契合道德。但参与研讨项目的家庭并不在乎这些。

回到文章开始时第一个问题:来历于其他人脐带血干细胞给患者输注是否安全?

早在2017年,杜克大学研讨人员也宣布过一项类似研讨项目,成果显现从脐带血中提取干细胞给患者输注是安全的。

加州大学旧金山分校神经病学教授阿诺德·克里格斯坦评讲述,假如不止一个研讨团队陈述成果是类似,这也是一种彼此验证。但这些成果只是阐明安全性。假如没有安慰剂对照,干细胞是否对自闭症患者有用果,依然缺少令人信服的科学依据。

干细胞医治的安慰剂作用

FDA现已同意干细胞应用于医治血液疾病,包含癌症,但不包含自闭症。而且,FDA要求干细胞来历有必要是来自脐带血或骨髓干细胞。

Dorinda说Aaron参与的临床实验招募了15名自闭症儿童,年龄在6—15岁,其间5个孩子退学了。孩子们每12周承受4次干细胞输注;继续了9个月医治性研讨实验。

依据参与和施行该实验的研讨人员表述,除了几名儿童感觉轻度疲惫或头痛和发烧,没任何副作用或严峻不良反应。家长们自我调查的景象是:孩子的逼迫行为和抽搐次数减少了。

纽约哥伦比亚大学精神病学教授J V. Weele以为,家长付出参与临床实验的费用,其临床实验安慰剂效应会被扩大,由于家长投入了时刻、精力和钱。家长和研讨人员都知道孩子在承受干细胞医治,特别是爸爸妈妈期望看到有用果(或安慰作用)。

Dorinda说,实践上临床实验是免费,但在临床实验项目之外,该组织向家长们收取了7200美元用于付出医治之外的其他费用;此外,个人游览和其他费用加起来总计2万美元。相比之下,是可以承受的。

到目前为止,该临床实验的仅有成果和依据是,像这样的干细胞医治关于患者是安全的,但医治作用怎么,仍是有必定商业烘托的故事或轶事吧。

Dorinda说,Aaron体现出了必定的交流才能,而且第一次可以自己集中精力完结一个100件Lego拼装游戏。Dorinda说,虽然现在的干细胞医治没有科学依据,但她还会再做一次。由于这是她作为母亲仅有能为儿子做的工作——不停地测验新的医治办法

最近,美国FDA警告了一家干细胞诊所,之后该诊所被本来的患者起倾诉“坑蒙患者,过度宣扬医治作用”。

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